La FDA aprueba el primer medicamento para retrasar la diabetes de tipo 1
El primer fármaco para retrasar la aparición de la diabetes de tipo 1 en aquellas personas que tienen casi la certeza de desarrollar la enfermedad autoinmune ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), según anunció la agencia federal (se abre en una nueva pestaña) el jueves (17 de noviembre).
En la diabetes de tipo 1, el sistema inmunitario elimina progresivamente las células productoras de insulina, llamadas células beta. El nuevo tratamiento, denominado teplizumab-mzwv (nombre comercial Tzield), es una proteína fabricada en laboratorio que se comporta como un anticuerpo producido por el sistema inmunitario humano. Una vez en el cuerpo, el llamado anticuerpo monoclonal se adhiere a las células inmunitarias llamadas células T y las reprograma para que no ataquen agresivamente a las células beta del páncreas, según un comunicado del fabricante de medicamentos ProventionBio. (opens in new tab) Al mismo tiempo, aumenta el número de células inmunitarias que contrarrestan esos ataques.
La insulina actúa como una llave que abre las células para que el azúcar del torrente sanguíneo pueda entrar en ellas. Cuando el cuerpo no produce suficiente insulina, los niveles de azúcar en sangre se disparan.
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¿Qué es la diabetes tipo 1?
Antes de que una persona desarrolle una diabetes de tipo 1 completa, pasa por varias etapas preliminares de la enfermedad, según la Facultad de Medicina de la Universidad de Emory (se abre en una nueva pestaña). En la etapa 1, empiezan a aparecer anticuerpos dirigidos a las células beta, pero los niveles de azúcar en sangre siguen siendo normales, y en la etapa 2, los niveles de azúcar en sangre se elevan un poco en algunas situaciones, pero las personas siguen sin mostrar síntomas de diabetes.
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En la fase 3, la mayor parte de las células beta han sido destruidas y las personas muestran síntomas, como niveles de azúcar en sangre extremadamente elevados, micción frecuente, pérdida de peso y sed, y a veces pueden desarrollar una enfermedad potencialmente mortal llamada cetoacidosis diabética. La mayoría de las personas reciben el diagnóstico de tipo 1 en esta fase. La mayoría de las personas son diagnosticadas cuando son niños o adultos jóvenes, pero la diabetes de tipo 1 puede desarrollarse a cualquier edad.
En un ensayo clínico, teplizumab-mzwv retrasó la transición del estadio 2 al 3 durante algo más de dos años, en comparación con un tratamiento con placebo, según la FDA. La mediana del tiempo transcurrido hasta el diagnóstico fue de dos años, lo que significa que algunos participantes pasaron al estadio 3 antes y otros después.
El anticuerpo está ahora aprobado para su uso en personas de 8 años o más con diabetes tipo 1 en fase 2.
"El potencial del fármaco para retrasar el diagnóstico clínico de la diabetes de tipo 1 puede proporcionar a los pacientes meses o años sin las cargas de la enfermedad", dijo en el comunicado de la agencia el Dr. John Sharretts (se abre en una nueva pestaña), director de la División de Diabetes, Trastornos Lipídicos y Obesidad del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
En el ensayo participaron 76 personas de entre 8 y 49 años con diabetes de tipo 1 en estadio 2; más del 70% de los participantes eran menores de 18 años, según ProventionBio. Los participantes se dividieron aleatoriamente en dos grupos, uno de los cuales recibió infusiones intravenosas diarias de teplizumab-mzwv durante dos semanas, mientras que el otro grupo recibió infusiones de placebo.
Los efectos secundarios más comunes del teplizumab-mzwv fueron erupciones cutáneas, dolor de cabeza y una disminución del número de ciertas células inmunitarias, según ProventionBio. En la mayoría de los pacientes que experimentaron este último efecto secundario, estos recuentos de células inmunitarias empezaron a repuntar a la semana de concluir el tratamiento y se recuperaron por completo en unos pocos meses.
Los pacientes que toman teplizumab-mzwv deben ser vigilados para detectar signos de una reacción potencialmente peligrosa denominada "síndrome de liberación de citoquinas", en la que las células T liberan repentinamente una avalancha de moléculas inflamatorias en el torrente sanguíneo. Esto ocurrió en algunos participantes del ensayo, advirtió ProventionBio.
También hay que vigilar a los pacientes para detectar signos de infección grave, ya que su protección inmunitaria puede ser menor de lo habitual durante y después del tratamiento, y cualquier "reacción de hipersensibilidad", como vómitos o hinchazón bajo la piel (angioedema). Y dado que el teplizumab-mzwv puede interferir con la respuesta inmunitaria a la vacunación, deben administrarse todas las vacunas apropiadas para la edad antes del inicio del tratamiento.
