¿Se puede curar la anemia falciforme?
Un trasplante de células madre o de médula ósea es la única cura para la anemia falciforme. Pero son procedimientos arriesgados, por lo que se reservan para personas con enfermedad grave. Otros tratamientos más novedosos, como la terapia génica, podrían ser una opción en el futuro.
La anemia falciforme es un trastorno hereditario que afecta a los glóbulos rojos. Es más frecuente en personas que viven o tienen antepasados del África subsahariana, la India, América Central o del Sur, o partes del Mediterráneo y Oriente Medio.
También conocida como subtipo HbSS, la SCA es el tipo más común de anemia falciforme. Se produce cuando se heredan dos genes de hemoglobina S de cada progenitor. Estos genes hacen que los glóbulos rojos tengan una forma rígida, de "hoz".
¿Es frecuente la anemia falciforme en personas de raza blanca?
Los mejores remedios para curar la anemia
Cuando se padece SCA, las células falciformes pueden morir prematuramente, dejando al organismo con un déficit de glóbulos rojos. Debido a su forma, también pueden atascarse en los vasos sanguíneos. La combinación de estos dos factores puede provocar diversos problemas de salud, algunos de ellos potencialmente mortales.
La única cura para la AME es un trasplante de células madre o de médula ósea. Pero estos procedimientos tienen sus limitaciones, lo que hace que su uso en la AME sea relativamente infrecuente.
A medida que los científicos descubran más sobre los posibles tratamientos para el SCA, podrán surgir nuevas opciones.
¿Cómo curan la AME los trasplantes de células madre o de médula ósea?
Un médico puede considerar la posibilidad de realizar un trasplante de células madre o de médula ósea en personas jóvenes con casos graves de SCA. Los niños que se someten a este procedimiento con un donante compatible tienen una tasa de éxito
La médula ósea es el lugar donde se forman los glóbulos rojos. En la SCA, la médula ósea produce glóbulos rojos en forma de hoz.
La médula ósea es también el lugar de producción de las células madre. Se trata de células primitivas que más tarde se convertirán en glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas.
A partir de enero de 2023, los trasplantes de células madre o de médula ósea son las únicas curas aprobadas por la Food and Drug Administration (FDA) para el SCA.
¿Quién puede someterse a un trasplante de células madre o de médula ósea para el SCA?
En teoría, un trasplante de médula ósea o de células madre podría proporcionar a su cuerpo un nuevo comienzo con nuevos glóbulos rojos que no tengan forma de hoz.
Los médicos utilizan principalmente los trasplantes de células madre o de médula ósea en niños pequeños con anemia falciforme grave, incluida la AME. Esto se debe a que los niños tienen menos probabilidades de sufrir lesiones orgánicas graves que puedan dar lugar a complicaciones potencialmente mortales tras la intervención.
Un niño también puede ser un buen candidato para un trasplante si ya ha sufrido complicaciones relacionadas con la parada cardiaca súbita, como un ictus o crisis de dolor crónico.
¿Cuál es el procedimiento de un trasplante de células madre o de médula ósea para el SCA?
Aunque a menudo se habla indistintamente de trasplante de células madre y de médula ósea, estos procedimientos implican diferencias clave.
Durante un trasplante de células madre, los profesionales sanitarios extraen células sanguíneas de un donante sano y las colocan en la médula ósea del receptor.
En cambio, el trasplante de médula ósea consiste en extraer células directamente de la médula ósea.
Los trasplantes de células madre son más frecuentes que los de médula ósea porque es más fácil obtenerlas mediante una muestra de sangre.
¿Por qué no son más frecuentes los trasplantes para la SCA?
Los médicos rara vez recomiendan trasplantes de células madre o de médula ósea para la AME. Esto se debe al alto riesgo de complicaciones potencialmente mortales. También es difícil encontrar un donante compatible que garantice el éxito de la intervención.
Complicaciones
Una de las principales razones por las que los trasplantes de células madre o de médula ósea no son habituales en los casos de SCA es el riesgo de efectos secundarios graves. Las complicaciones pueden ser mortales.
En algunos casos, las células del donante pueden atacar los órganos del receptor. Es lo que se denomina enfermedad de injerto contra huésped (EICH). Incluso con un donante compatible, el riesgo de EICH es de aproximadamente
Encontrar un donante compatible
Para que un trasplante tenga éxito, la médula ósea o las células madre deben proceder de un donante compatible. En la mayoría de los casos, se trata de médula ósea o células madre de un hermano. El donante también debe ser compatible con el antígeno leucocitario humano (HLA).
¿Quién es un buen candidato para un trasplante de células madre para curar la anemia falciforme?
Un pariente cercano es el mejor donante para un trasplante de células madre para la anemia falciforme. Los hermanos suelen ser los mejores donantes debido a la estrecha compatibilidad de su médula ósea con la del receptor.
En los casos en que no haya un hermano o hermana disponible, el médico puede considerar a otro pariente.
Más información sobre la donación de médula ósea o células madre.
Terapia génica
Dado que la anemia falciforme es un trastorno hereditario, los científicos están investigando la posibilidad de terapias génicas. Aunque aún está en fase de desarrollo, la terapia génica podría curar la anemia falciforme modificando el ADN de los genes defectuosos o sustituyéndolos por completo.
Si tiene éxito, la terapia génica podría funcionar tomando las propias células madre de una persona, modificándolas en un laboratorio e inyectándolas de nuevo en el torrente sanguíneo. En teoría, estas células madre podrían ayudar a generar glóbulos rojos sanos en la médula.
La terapia génica aún no se utiliza en la actualidad para tratar la SCA. Pero puede ser una opción más viable en el futuro debido a la falta de necesidad de un donante.
Otros tratamientos para el SCA
Otras opciones de tratamiento para el SCA implican principalmente estrategias para minimizar el dolor y ayudar a prevenir complicaciones, como infecciones o problemas articulares.
Otros tratamientos pueden incluir:
- transfusiones de sangre para tratar la anemia
- analgésicos de venta con o sin receta médica
- crizanlizumab (Adakveo) para prevenir la obstrucción del flujo sanguíneo y reducir las crisis de dolor
- hidroxiurea, un tipo de fármaco de quimioterapia utilizado para mejorar la anemia
- voxelotor (Oxbryta), que ayuda a evitar que los glóbulos rojos adquieran forma de hoz
- L-glutamina para tratar el dolor
- penicilina para disminuir el riesgo de infección
Las siguientes estrategias de estilo de vida también pueden ayudar:
- evitar las grandes altitudes
- reducir al mínimo las actividades que provocan niveles bajos de oxígeno en sangre, como el ejercicio extremo o el alpinismo
- adoptar prácticas para mantenerse libre de enfermedades, como lavarse las manos con frecuencia y seguir el calendario de vacunas recomendado.
¿Cuál es la esperanza de vida de las personas con anemia falciforme?
La esperanza de vida media de las personas con anemia falciforme es de
Obtenga más información sobre la esperanza de vida y las perspectivas de las personas con SCA.
Para llevar
En la actualidad, la única cura aprobada para el SCA consiste en un trasplante de médula ósea o de células madre. Pero los médicos rara vez recomiendan estos procedimientos debido al riesgo de posibles complicaciones potencialmente mortales.
Actualmente se están realizando ensayos clínicos de otros posibles tratamientos. Puede seguir las actualizaciones de Cure Sickle Cell Initiative y ClinicalTrials.gov.
